순응변이(amenable mutation)를 가진 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진 받은 12세 이상 환자의 장기간 치료

이 약은 파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여하여야 하며 효소대체요법과 병용하여 사용하지 않는다.

이 약의 권장용량은 성인 및 45kg 이상의 12 세이상 청소년에서 1 캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2 일 1 회로 매번 같은 시간에 투여한다.

이 약을 이틀 연속하여 투여하지 않는다. 만약 이 약의 투여를 잊은 경우, 정상 복용 시간의 12 시간 이내인 경우에만 누락된 복용량을 복용한다. 만약 12 시간 이상 지났다면 격일 투약 일정에 따라 다음 투약 예정일의 같은 시간에 투여를 재개한다.

음식 또는 카페인과 함께 복용 시 이 약의 노출이 각각 약 40 %, 60 % 감소하므로, 최소 4 시간의 공복을 유지하기 위해 이 약 투여 전후 2 시간 이내에는 음식과 카페인을 섭취하지 않는다. 이 4 시간의 공복유지기간에 물, 50g 이하의 포도당을 함유한 투명한 음료(예: 과육이 없는 사과주스 250 mL 이하 등) 또는 카페인이 없는 음료(카페인이 없는 탄산음료 포함)를 섭취할 수 있다.

환자에게 적절한 효과를 보이기 위해서는 2일에 한 번씩 매일 같은 시간에 복용해야 한다.

캡슐을 자르거나, 부수거나, 씹지 않고 캡슐 그대로 삼킨다.

신장애 환자

중증의 신장애 환자(예측 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/분/1.73 m² 미만)에는 이 약의 투여가 권장되지 않는다.

간장애 환자

간장애 환자에서는 용량조절이 요구되지 않는다.

이 약의 주성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자

1) 이 약으로 치료를 처음 시작하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자

2) 비순응변이(non-amenable mutation)를 가진 환자에는 투여가 권장되지 않는다.

3) 신장애 환자 (중증의 신장애 환자에는 투여가 권장되지 않는다.)

4) 효소대체요법을 받고있는 환자(병용투여는 권장되지 않는다.)

5) 임부 및 임신가능성이 있는 여성

6) 수유부

안전성 프로파일 요약

가장 일반적인 이상반응은 두통으로 이 약을 투여 받은 환자의 약 10 %에서 발생하였다.

임상시험에서 이 약을 투여받은 환자에서 나타난 이상반응은 아래의 표와 같다.

이상반응의 빈도는 다음과 같이 정의하였다.

매우 흔하게: ≥ 1/10, 흔하게: ≥ 1/100 이고 < 1/10, 흔하지 않게: ≥ 1/1,000 이고 <1/100), 드물게: ≥ 1/10,000 이고 < 1/1,000, 매우 드물게: < 1/10,000, 빈도불명

각 기관분류별로 이상반응은 빈도수가 감소하는 순으로 기재하였다.

표 1: 임상시험에서의 이상반응

소아

21명의 청소년(12세 이상~18세 미만이며, 45kg 이상)에 대한 안전성 평가는 성인과 동일한 용량을 투여 받은 환자가 참여한 공개 연구 AT1001-020의 1년 안전성 데이터를 근거로 한다. 청소년과 성인 대상 사이에 연령별 이상반응 차이는 관찰되지 않았다. 청소년들의 이상반응 빈도, 유형 및 중증도는 이러한 자료에 근거해 성인과 동일할 것으로 예상된다.